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新技术或可显著提高基因编辑准确性

日期:2022年09月04日

       近日, 美国哈佛大学的研究人员在国际学术期刊 Naturemethods 上发表了一项新的研究进展。
       他们开发了一种新技术, 可以极大地推动基因组工程领域的发展。该方法的应用可以显着提高科学家针对特定错误的能力。基因,

编辑它们以用健康的DNA替换受损遗传密码的能力。基因组工程涉及基因的靶向和特定修饰, 这一过程类似于程序员编辑计算机代码的过程。
       也许有一天, 科学家们也可以使用 DNA 编辑工具将受损或不健康的基因替换为健康基因。
       在过去的二十年里, 该领域取得了巨大的进步, 并可能在可预见的未来彻底改变医学发展。该领域发展面临的一个主要问题是如何确保工具蛋白只影响需要修复的特定靶向基因。就目前的技术而言, 工具蛋白在大多数情况下可以与特定基因结合进行编辑, 但科学家们仍然需要付出很多努力来保证基因编辑的特异性。在这项研究中, 研究人员开发了一种减少基因编辑工具酶脱靶效应的方法, 他们将其命名为 DB-PACE(DNA-binding phage-assisted Continuous Evolution),

利用这种方法大大提高了核酸酶 DNA 的结合能力和切割能力特异性。研究人员将该系统应用于 TALEN技术大大提高了TALEN技术的DNA切割特异性, 这表明DB-PACE系统可以作为一种提高基因编辑准确性的多用途方法在基因组工程领域发挥重要作用。基因组工程技术现在主要用于单基因疾病的治疗, 这些疾病是由单基因突变损伤引起的,

更容易靶向。如果基因编辑工具蛋白的脱靶效应能够得到解决, 将极大地推动该领域在临床治疗领域的应用, 对攻克人类各种疾病具有重要意义。
       

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